美國研發艾滋病基因療法:體內修復疾病基因突變

  新浪科技訊,北京時間 10 月 28 日消息,據國外媒體報道,美國國立衛生研究所(NIH)昨日宣布,該機構將在今後四年內投資 1 億美元,力爭用基因療法治癒艾滋病和鐮狀細胞病(即貧血)。為此,美國國立衛生研究所將與比爾及梅琳達·蓋茨基金會合作,該基金會也將為這一項目投資 1 億美元。此次合作的主要目標是,讓全世界人民都能承擔起治療費用、且具備獲得治療的途徑,尤其是在疾病負擔最重的發展中國家。

  該機構計劃在接下來 7 至 10 年之內做好在美國和撒哈拉以南非洲開展臨床試驗的準備。

  目前全球約有 3800 萬人感染 HIV 病毒,其中大多數都生活在發展中國家,約三分之二居住在撒哈拉以南非洲地區,鐮狀細胞病也是如此。

  數十年來,美國國立衛生研究所一直在努力尋找治癒艾滋病的方法。雖然目前使用的抗逆轉錄病毒療法能夠有效抑制體內病毒,但無法真正治癒艾滋病,並且必須每日服藥才能保證療效。此外,全球有多達數百萬人並不具備接受抗逆轉錄病毒療法的條件。

  雖然科學家們正在研髮針對艾滋病毒的基因療法,但這些療法往往成本高昂,無法大規模實行。例如,有些療法需要將細胞從患者體內取出,然後重新注入體內,成本既高、耗時又長。

  出於這一原因,此次開展的新項目將着重研發“體內”療法,如移除細胞中的 CCR5 受體基因(HIV 病毒正是利用 CCR5 受體侵入細胞的)。還有一種設想是設法清除細胞中的 HIV 原病毒 DNA。HIV 病毒會將這些 DNA 複製到人類細胞基因組中,即使接受了治療,也能在其中潛伏數年之久。

  該機構對鐮狀細胞病也訂立了類似的目標:通過體內療法修復導致該疾病的基因突變。這需要科學家研發一套以基因為基礎的藥物輸送系統,專門針對變異基因進行治療。

  但為了確保這些新療法安全有效,科學家還需要開展大量工作。就在幾個月前,特朗普政府剛剛宣布了一項計劃,稱要在 10 年內終結 HIV 病毒在美國的傳播。(恭弘=叶 恭弘子)

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